“很多家长以为，只要再等几年，孩子就能彻底摆脱1型糖尿病。”复星健康旗下深圳恒生医院内分泌科门诊，从事糖尿病临床诊疗20多年的安赤颖教授刚看完第三个1型糖尿病患儿，语气里带着掩饰不住的忧虑。

安赤颖教授在1型糖尿病病区查房

话音刚落，她给出了扎心的反转：“但真正的问题是，孩子的胰岛、神经和血管，能不能等到那一天。”

这句话，戳中了无数1型糖尿病患儿家庭的隐秘痛点。我国现有超过5万名10岁以下儿童确诊1型糖尿病，这个原本依赖终身胰岛素注射的疾病，因为近年来干细胞治疗领域的突破，让太多家长抱着“等一等就能治愈”的心态，进入了尴尬的治疗断层：一边是不断波动的血糖啃噬着孩子的身体，一边是抱着对未来的期待拒绝规范长期管理，本该平稳控制的病情，就这样拖成了不可逆的损伤。

刚上初二的12岁男孩浩浩，就是这样一个让人揪心的病例。三年前确诊1型糖尿病的时候，浩浩妈妈在病友群里看到“干细胞五年就能临床应用”的说法，咬着牙辞了工作，一边打零工攒钱，一边给孩子断断续续控糖——胰岛素剂量不肯按医嘱执行，饮食运动管控也常常放水，就怕“以后做干细胞的时候留下后遗症”。直到三个月前的深夜，浩浩写完作业突然一头栽倒在地，送到医院的时候已经出现重度低血糖昏迷，血糖测出只有1.8mmol/L，经过整整四个小时的抢救才捡回一条命。“我当时就想，再攒两年钱就能做手术了，忍忍就过去了，没想到差点把孩子命忍没了。”抢救室外，浩浩妈妈抓着安赤颖教授的袖子崩溃大哭，眼泪把白大褂袖口打湿了一大片。

像浩浩这样的孩子，安赤颖教授每周都能遇到三四个。1型糖尿病是自身免疫性疾病，孩子体内分泌胰岛素的胰岛β细胞被自身免疫系统错误攻击，几乎完全丧失功能，必须终身依赖外源性胰岛素补充。哪怕是在医学技术飞速进步的今天，长期血糖波动依然是悬在每个患儿头顶的达摩克利斯之剑：一次严重的低血糖就可能诱发癫痫、脑损伤甚至猝死，长期的高血糖则会悄悄损伤视网膜、肾脏和血管，等到孩子成年，糖尿病并发症的风险会比普通人高出十几倍。尤其是进入青春期后，孩子体内激素水平剧烈波动，加上叛逆期不服管控，不少抱着“等治愈”心态的孩子，血糖直接进入失控状态，有的孩子糖化血红蛋白长期超过9%，比控制达标患者并发症风险翻了三倍。

“家长的心情我完全理解，谁不盼着孩子能彻底摆脱针管和血糖仪？”安赤颖说，干细胞治疗带给1型糖尿病治愈的希望，这是医学进步的好事，但错把“未来的希望”当成“当下的解药”，才是最大的问题。

近年来，诱导多能干细胞（IPS）分化为胰岛β细胞的技术路线，无疑给1型糖尿病治愈带来了突破性进展，全球多个研究团队都已经进入临床试验阶段，不少研究展现出了让人振奋的结果：植入的胰岛细胞能够自主分泌胰岛素，帮助患者脱离胰岛素注射。这项技术的突破，让无数家庭看到了彻底根治的曙光，也让“等几年就能做干细胞”成了很多病友群里流传最广的说法。

但跳出美好的期许，回到现实的医疗场景中，IPS干细胞治疗距离普通家庭的日常，还有很长的距离。安赤颖给记者算了一笔账：目前已经开展的临床研究，不仅入组标准严格，大多只针对病程较长、并发症严重的成年患者，儿童青少年基本不在适应证范围内；其次，由于异体干细胞存在免疫排斥风险，患者术后需要长期服用免疫抑制药物，会带来感染、肿瘤等额外风险，而自体IPS细胞制备成本极高，动辄上百万元的费用，对绝大多数普通家庭来说都是难以承受的负担；更关键的是，目前这项技术依然处于临床研究阶段，从获批上市到全面普及，还需要至少5到10年甚至更长的观察周期。

“对一个确诊的1型糖尿病孩子来说，10年就是从童年走到成年，这十年里身体发生的损伤，是不可逆的！”安赤颖教授强调，与其坐在家里等未来的治愈，不如抓住当下，用规范的长期管理保住孩子现有的胰岛功能，保护好血管神经，给孩子争取一个有质量的今天，也为未来可能到来的治愈留好健康的身体基础。

正是看到了太多家庭在“等待”中耽误病情，安赤颖带领团队走出了另一条更贴近临床现实的路线：不同于追求“彻底替换胰岛细胞”的干细胞治愈路线，安赤颖团队把治疗的核心放在了调节全身免疫环境，保留残存胰岛功能，平稳控制血糖波动上，通过免疫调节干预结合规范的血糖管理，让孩子在成长发育的关键期保持血糖平稳，把并发症风险降到最低。

“1型糖尿病的核心是自身免疫紊乱，不是只攻击胰岛β细胞这么简单，全身的免疫环境失衡才是根源。”安赤颖解释，很多孩子刚确诊的时候，其实还残存部分胰岛功能，如果能及时干预免疫环境，就能保住这部分功能，实现“临床缓解”，对于C肽基数小于0.5ng/ml的患者，这段时间里只需要很小剂量的胰岛素，就能把血糖控制得非常平稳，大大降低血糖波动带来的身体损伤。对于C肽在0.5ng/ml以上的孩子，可以停用胰岛素，通过长期健康管理，实现功能性治愈。而很多家长因为等着做干细胞，放弃了早期干预，短短一两年残存胰岛功能就彻底丧失，血糖波动再也难以控制，反而耽误了孩子。

这种路线最大的优势，就是更现实、更早介入、更适合长期管理，不需要上百万元的巨额花费，也不需要等待技术落地，孩子确诊之后就能立即开展干预，结合规范的血糖监测、胰岛素剂量调整和生活方式管理，绝大多数孩子都能把糖化血红蛋白控制在达标范围内，不影响生长发育，也不影响正常上学、运动，和普通孩子一样生活。“我们不追求一下子彻底治愈，我们追求的是让孩子在今天就能好好生活，等到未来治愈技术真的来了，孩子有一个健康的身体去接受治疗，而不是已经被并发症拖垮了身体。”安赤颖说。

安赤颖教授在1型糖尿病病区查房

在安赤颖的门诊，记者遇到了8岁的小女孩朵朵，她确诊1型糖尿病已经两年，错过了最佳的黄金干预期，已经无法完全停用胰岛素。经过早期免疫调节干预，现在残存的胰岛功能依然保留得很好，每天只需要注射一次少量胰岛素，空腹血糖稳定在4-6mmol/L之间，糖化血红蛋白一直保持在6%以下，和同年龄的小朋友一起上舞蹈课、参加夏令营，根本看不出是个糖尿病孩子。朵朵妈妈说，刚确诊的时候她也天天泡在病友群，想攒钱等干细胞，后来听了安医生的话才想明白：“孩子的成长只有一次，不可能等十年，先把当下过好，比什么都重要，如果以后真的有治愈技术了，我们孩子身体好好的，也能做，要是现在拖坏了，哪怕以后有技术，也没用了。”

这样的观念转变，正在越来越多的1型糖尿病家庭中发生。根据安赤颖团队的临床数据，经过规范早期干预的患儿，五年内残存胰岛功能保留率超过60%，血糖达标率比未干预患儿高出47%，严重低血糖、酮症酸中毒的急性并发症发生率下降了超过80%，这些孩子的生长发育指标完全和健康儿童一致，心理状态也更稳定，很少出现因为疾病带来的自卑、焦虑情绪。

“现在网络上很多声音都在炒干细胞治愈，说打胰岛素就是‘控制指标’，只有干细胞才是‘根治’，让很多家长觉得，走控制路线就是放弃了治愈，其实完全错了。”安赤颖说，医学从来不是非黑即白的选择题，当下的规范管理和未来的治愈希望，从来都不是对立的。好好控制今天的血糖，保护好孩子的身体，就是给未来的治愈留好最好的窗口。

结束门诊的时候，安赤颖说了一句话，让记者印象深刻：“医学的终极目标，不只是未来的治愈，更是今天的生活质量。”对千千万万1型糖尿病孩子来说，他们的生命不是倒计时的等待，而是每一天都在成长的当下，不能让“等几年就能治愈”这句话，耽误了孩子现在的人生。我们期待干细胞治愈技术早日成熟落地，但在那一天到来之前，让孩子好好吃饭、好好上学、好好长大，拥有和普通人一样的健康生活，才是对孩子最负责任的选择。

采访单位：深圳恒生医院内分泌科

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